index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

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Références bibliographiques

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Mots-clés

AT Oligodendrocytes Neurons Tissue engineering Human induced pluripotent stem cells Dystrophin Skeletal muscle cells Cellules souches pluripotentes And SR and OG wrote the paper Cellules souches embryonnaires humaines Autophagy Biologie cellulaire Modélisation pathologique Sporadic ALS Transplantation Amd Optogenetics Trinucleotide repeat expansion Alström Syndrome Age-related Macular degeneration AMPK Autism Neurodegenerative disease Cellules souches pluripotentes humaines Anthropoids Differentiation Forest Flavivirus Myotonic Dystrophy type 1 Botulinum neurotoxins Age-related macular degeneration Mécanismes moléculaires Myelin Ageing Criblage à haut débit BMP4 Myotonic dystrophy type 1 Drug repurposing Antiviral Stem cell Human Transgenic mouse model Secreted vesicles Myotonic dystrophy Dystrophie Myotonique de type 1 Acoustic cues Alternative splicing Axon guidance And CM contributed new reagents/analytic tools Astrocyte AS Transcriptomics And OG performed research Retinitis pigmentosa Motor neurons Neuromuscular junction Biomarker Jonction neuromusculaire Duchenne muscular dystrophy Myotonic Dystrophy Cell therapy Aging Regenerative medicine Animal model In vitro models High throughput screening Thérapie cellulaire Splicing Astrocytes Human pluripotent stem cell Author contributions SR Huntington's disease Abies alba Drought Motoneurones Progeria And OG designed research Pathological modeling Induced pluripotent stem cells Spinal muscular atrophy Axial And OG analyzed data Spinal cord Mitochondria Aminopyrimidines Cell–cell communication MND Action potential duration Disease modeling RNA biology Cellules souches humaines induites à la pluripotence Arrhythmogenic cardiomyopathy Cellules souches induites à la pluripotence Pluripotent stem cells Human pluripotent stem cells Transgenic mouse Biologie du développement Neuromuscular Junction Peau Amyotrophie spinale infantile

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